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Edgewise Therapeutics annonce les premiers résultats positifs sur deux ans de l'essai ouvert ARCH de Sevasemten (EDG-5506) chez des adultes atteints de dystrophie musculaire de Becker
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Mercuri E ; Vilchez JJ ; Boespflug-Tanguy O ; Zaidman CM ; Mah JK ; Goemans N ; Muller-Felber W ; Niks EH ; Schara-Schmidt U ; Bertini E ; Comi GP ; Mathews KD ; Servais L ; Vandenborne K ; Johannsen J ; Messina S ; Spinty S ; McAdam L ; Selby K ; Byrne B ; Laverty CG ; Carroll K ; Zardi G ; Cazzaniga S ; Coceani N ; Bettica P ; McDonald CM | 04/2024
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Clemens PR ; Gordish-Dressman H ; Niizawa G ; Gorni K ; Guglieri M ; Connolly AM ; Wicklund M ; Bertorini T ; Mah J ; Thangarajh M ; Smith EC ; Kuntz NL ; McDonald CM ; Henricson E ; Upadhyayula S ; Byrne B ; Manousakis G ; Harper A ; Iannaccone S ; Dang UJ | 17/11/2023
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Skorupinska M ; Ramdharry G ; Byrne B ; Laura M ; Reilly MM | 06/2023
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Dimachkie MM ; Barohn RJ ; Byrne B ; Goker-Alpan O ; Kishnani PS ; Ladha S ; Laforet P ; Mengel KE ; Pena LDM ; Sacconi S ; Straub V ; Trivedi J ; Van Damme P ; van der Ploeg AT ; Vissing J ; Young P ; Haack KA ; Foster M ; Gilbert JM ; Miossec P ; Vitse O ; Zhou T ; Schoser B | United States | 26/05/2022
Article
Clemens PR ; Niizawa G ; Feng J ; Florence J ; D'Alessandro AS ; Morgenroth LP ; Gorni K ; Guglieri M ; Connolly A ; Wicklund M ; Bertorini T ; Mah JK ; Thangarajh M ; Smith E ; Kuntz N ; McDonald CM ; Henricson EK ; Upadhyayula S ; Byrne B ; Manousakis G ; Harper A ; Bravver E ; Iannaccone S ; Spurney C ; Cnaan A ; Gordish Dressman H | United States | 06/2020
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Baker M, Auteur ; Griggs R ; Byrne B ; Connolly AM ; Finkel R ; Grajkowska L ; Haidet-Phillips A ; Hagerty L ; Ostrander R ; Orlando L ; Swoboda K ; Watson M ; Howell RR | 20/05/2019
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Taylor M, Auteur ; Jefferies J ; Byrne B ; Lima J ; Ambale-Venkatesh B ; Ostovaneh MR ; Makkar R ; Goldstein B ; Smith RR ; Fudge J ; Malliaras K ; Fedor B ; Rudy J ; Pogoda JM ; Marban L ; Ascheim DD ; Marban E ; Victor RG | 19/02/2019
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Kishnani P, Auteur ; Tarnopolsky M ; Roberts M ; Sivakumar K ; Dasouki M ; Dimachkie MM ; Finanger E ; Goker-Alpan O ; Guter KA ; Mozaffar T ; Pervaiz MA ; Laforet P ; Levine T ; Adera M ; Lazauskas R ; Sitaraman S ; Khanna R ; Benjamin E ; Feng J ; Flanagan JJ ; Barth J ; Barlow C ; Lockhart DJ ; Valenzano KJ ; Boudes P ; Johnson FK ; Byrne B | 2017
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Victor RG, Auteur ; Sweeney HL ; Finkel R ; McDonald CM ; Byrne B ; Eagle M ; Goemans N ; Vandenborne K ; Dubrovsky AL ; Topaloglu H ; Miceli MC ; Furlong P ; Landry J ; Elashoff R ; Cox D | 2017
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Byrne B ; Barohn R ; Barshop B ; Bratkovic D ; Desnuelle C ; Henderson R ; Hiwot T ; Hughes D ; Laforet P ; Mengel E ; Roberts M ; Lang W ; Lebowitz J | 02/2014
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Nicolino M ; Byrne B ; Wraith JE ; Leslie N ; Mandel H ; Freyer DR ; Arnold GL ; Pivnick EK ; Ottinger CJ ; Robinson PH ; Loo JCA ; Smitka M ; Jardine P ; Tato L ; Chabrol B ; McCandless S ; Kimura S ; Mehta L ; Bali D ; Skrinar A ; Morgan C ; Rangachari L ; Corzo D ; Kishnani PS | 03/2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 11/05/2009 - Efficacité du Myozyme® dans les formes plus tardives de la maladie de Pompe de l’enfant La maladie de Pompe est une des plus fréquentes maladies métaboliques de l’enfant et [...]
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Pompe disease is caused by a deficiency of acid alpha-glucosidase (GAA). Severe GAA deficiency manifests during infancy with rapidly progressing muscle weakness and cardiomyopathy. Most patients die by age 1 year. Two open-label studies (S1 and [...]
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Collectif ; Wraith E ; Byrne B ; Hwu WL ; Leslie N ; Mandel H ; Nicolino M ; Kishnani PS | 2008
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Collectif ; Byrne B ; Kishnani PS ; Case L ; Merlini L ; Mueller Felber W ; van der Ploeg A | 2008
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Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Kishnani P ; Byrne B ; Case L ; Merlini L ; van der Ploeg A | 2008Introduction: Pompe disease (acid maltase deficiency) is a rare, progressive, and often fatal metabolic myopathy caused by deficiency of the enzyme acid alpha-glucosidase. Clinical manifestations vary significantly with respect to age at onset, [...]
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Kishnani PS ; Corzo D ; Nicolino M ; Byrne B ; Mandel H ; Hwu WL ; Leslie N ; Spencer C ; Li J ; Dumontier J ; Halberthal M ; Chien YH ; Hopkin R ; Vijayaraghavan S ; Gruskin D ; Bartholomew D ; van der Ploeg A ; Clancy JP ; Parini R ; Morin G ; Beck M ; Jokic M ; Thurberg B ; Richards S ; Bali D ; Davison MD ; Worden MA ; Chen YT ; Wraith JE | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 23/01/2007 - Efficacité de l’enzymothérapie substitutive précoce chez de jeunes patients atteints de la maladie de Pompe infantile. La glycogénose de type II, aussi appelée déficit en maltase[...]
