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Author Braun S |
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Article
Chamberlain J ; Robb M ; Braun S ; Brown K ; Danos O ; Ganot A ; Gonzalez-Alegre P ; Hunter N ; McDonald C ; Morris C ; Tobolowsky M ; Wagner K ; Ziolkowski O ; Duan D | United States | 24/01/2023Article
Le Guen YT ; Le Gall T ; Laurent V ; d'Arbonneau F ; Braun S ; Montier T | 2021La myopathie de Duchenne est une des dystrophies musculaires les plus fréquentes,affectant 250 000 personnes à travers le monde. Elle résulte de mutations dans le gène de la dystrophine, le plus grand gène connu du génome humain. Bien que les th[...]Article
Pini J ; Siciliano G ; Lahaut P ; Braun S ; Segovia-Kueny S ; Kole A ; Hérnando I ; Selb J ; Schirinzi E ; Duong T ; Hogrel JY ; Olmedo JJS ; Vissing J ; Servais L ; Vincent-Genod D ; Vuillerot C ; Bannwarth S ; Eggenspieler D ; Vicart S ; Diaz-Manera J ; Lochmuller H ; Sacconi S | 2021Article
On convient de dire qu’une génération est nécessaire pour faire émerger une nouvelle famille de médicaments. L’amyotrophie spinale infantile (SMA), après l’élucidation du gène causal en 1995, dispose depuis peu de deux classes innovantes de thér[...]Article
Les approches de thérapie cellulaire des dystrophinopathies basées sur l’utilisation de myoblastes ou de mésoangioblastes se sont traduites par des résultats cliniques mitigés. De nombreux candidats cellulaires alternatifs ont été décrits, mais [...]Article
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Les premiers biomédicaments conçus pour traiter des maladies neuromusculaires sont déjà sur le marché. Ils ne constituent pourtant que la partie émergée d’un iceberg considérable. Les développements en cours sont foisonnants, pour la thérapie gé[...]Book
Ayme S ; Colau H ; Rabeharisoa V ; Braun S ; Le Gales C ; Lapointe AS ; Escalon S ; Faivre L ; Duguet C | Global Media Santé | 2019Maladies rares, maladies méga-rares, maladies ultra-rares ... La terminologie de "maladies rares", apparue en France dans les années 1990, s'enrichit aujourd'hui de nuances témoignant de l'immensité de leur dispersion, de leur variété et des déf[...]Article
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Malo I ; AFM-Téléthon ; Eliez S ; Gargiulo M ; Clerget S ; Braun S | 11/2016Comment continuer à avancer lorsque l'on sait que l'on est atteint d'une maladie rare à l'âge de 16 ans ? Peut-on réellement se préparer à perdre la marche ? A qui confier la difficile tâche de s'occuper de soi ? Comment résister aux moqueries ?[...]Article
Wierzbicki J ; Ayme S ; Revah F ; Quittre B ; Le Cam Y ; Levy N ; Marlange R ; Peton-Klein D ; Duguet C ; Maruchitch R ; Badina J ; Braun S ; Icart J ; Pezet A | 04/2015Pharmaceutiques réalise un dossier sur les maladies rares. Retrouvez plusieurs interviews dont celles de Christophe Duguet, Serge Braun et Frédéric Revah.Article
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Cheever TR, Author ; Berkley D ; Braun S ; Brown RH ; Byrne BJ ; Chamberlain JS ; Cwik V ; Duan D ; Federoff HJ ; High KA ; Kaspar BK ; Klinger KW ; Larkindale J ; Lincecum J ; Mavilio F ; McDonald CL ; McLaughlin J ; Weiss McLeod B ; Mendell JR ; Nuckolls G ; Stedman HH ; Tagle DA ; Vandenberghe LH ; Wang H ; Wernett PJ ; Wilson JM ; Porter JD ; Gubitz AK | 2015Book
C'est au travers d'histoires individuelles et d'anecdotes que Serge Braun décrit l'action d'une association de malades et de parents de malades qui a transformé le paysage de la génétique, de la biologie et des maladies orphelines. On y découvre[...]Article
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Tremblay JP ; Xiao X ; Aartsma Rus A ; Barbas C ; Blau HM ; Bogdanove AJ ; Boycott K ; Braun S ; Breakefield XO ; Bueren JA ; Buschmann M ; Byrne BJ ; Calos M ; Cathomen T ; Chamberlain J ; Chuah M ; Cornetta K ; Davies KE ; Dickson JG ; Duchateau P ; Gaudet D ; Flotte TR ; Gaudet D ; Gersbach CA ; Gilbert R ; Glorioso J ; Herzog RW ; High KA ; Huang W ; Huard J ; Joung JK ; Liu D ; Liu D ; Lochmuller H ; Lustig L ; Mendell JR ; Massie B ; Mavilio F ; Mendell JR ; Nathwani A ; Ponder K ; Porteus M ; Puymirat J ; Samulski RJ ; Takeda S ; Wilson JM ; Vandendriessche T ; Wolfe JH ; Wilson JM ; Wilton SD ; Wolfe JH ; Gao G | 2013Article
Zhang G ; Wooddell CI ; Hegge JO ; Griffin JB ; Huss T ; Braun S ; Wolff JA | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractAFM Publication
Ce document, publié par l'AFM-Téléthon, présente l'état des connaissances scientifiques et des avancées de la recherche concernant la compréhension des mécanismes et les pistes thérapeutiques dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Il ne peut[...]Article
Christodoulou K ; Comi L ; Zamba-Papanicolaou E ; Shapira Y ; Drousiotou A ; Kakulas B ; Navarro C ; Kyriacou K ; Braun S ; Kleopa K ; Nigro G | 07/2009Honorary lectures by the “Gaetano Conte Prize” winners Prof. M. Zeviani, ‘Disorders of mitochondrial DNA maintenance and integrity’, p. 32 Prof. K. Bushby, ‘Collaborating to bringing new therapies for neuromuscular disorders to the patient- the [...]AFM Publication
Texte intégral de l'article Depuis les années 1990, époque des premiers essais de thérapie génique, cette voie thérapeutique s'est enrichie de nouvelles techniques permettant de réaliser une " chirurgie du gène ". Celle-ci s'appuie sur tro[...]AFM Publication
Texte intégral de l'article Un accord de recherche et de licence a été récemment conclu entre l'AFM et la société de biotechnologies française Cellectis pour développer sur 5 ans la chirurgie du génome par méganucléases. Ce sont des enzymes [...]