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Molecular genetics and metabolism reports, 40. Efficacy of avalglucosidase alfa on forced vital capacity percent predicted in treatment-naïve patients with late-onset Pompe disease: A pooled analysis of clinical trials

Mozaffar T ; Riou França L ; Msihid J ; Shukla P ; Proskorovsky I ; Zhou T ; Periquet M ; An Haack K ; Pollissard L ; Straub V | 09/2024

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Molecular genetics and metabolism Effect of avalglucosidase alfa on disease-specific and general patient-reported outcomes in treatment-naïve adults with late-onset Pompe disease compared with alglucosidase alfa: Meaningful change analyses from the Phase 3 COMET trial

Toscano A ; Pollissard L ; Msihid J ; van der Beek N ; Kishnani PS ; Dimachkie MM ; Berger KI ; DasMahapatra P ; Thibault N ; Hamed A ; Zhou T ; Haack KA ; Schoser B | 27/12/2023

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