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Titin splicing regulates cardiotoxicity associated with calpain 3 gene therapy for limb-girdle muscular dystrophy type 2A

Lostal W, Roudaut C, Faivre M, et al.
Science translational medicine, 2019, 11, 520

Notice complète Revue : Science translational medicine, 11, 520 Titre : Titin splicing regulates cardiotoxicity associated with calpain 3 gene therapy for limb-girdle muscular dystrophy type 2A Type de document : Article Auteurs : Lostal W ; Roudaut C ; Faivre M ; Charton K ; Suel L ; Bourg N ; Best H ; Smith JE ; Gohlke J ; Corre G ; Li X ; Elbeck Z ; Knöll R ; Deschamps JY ; Granzier H ; Richard I Editeur : United States Année de publication : 11/2019 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : calpaïne ; calpaïne 3 ; calpaïne 3 (maladie liée à) ; dystrophie musculaire des ceintures ; effet indésirable ; essai préclinique ; LGMDR1 ; maladie neuromusculaire ; Primates ; souris ; thérapie génique ; vecteur adénoassocié Pubmed / DOI : Pubmed : 31776291 / DOI : 10.1126/scitranslmed.aat6072 N° Profil MNM : 2019121 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31776291

Voir aussi

• Recherche : développement d'une thérapie génique pour la calpaïnopathie

  2019
  

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