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Efficacy and safety of vamorolone in Duchenne muscular dystrophy: An 18-month interim analysis of a non-randomized open-label extension study

Smith EC, Conklin LS, Hoffman EP, et al.
PLoS medicine, 2020, 17, 9

Notice complète Revue : PLoS medicine, 17, 9 Titre : Efficacy and safety of vamorolone in Duchenne muscular dystrophy: An 18-month interim analysis of a non-randomized open-label extension study Type de document : Article Auteurs : Smith EC ; Conklin LS ; Hoffman EP ; Clemens PR ; Mah JK ; Finkel RS ; Guglieri M ; Tulinius M ; Nevo Y ; Ryan MM ; Webster R ; Castro D ; Kuntz NL ; Kerchner L ; Morgenroth LP ; Arrieta A ; Shimony M ; Jaros M ; Shale P ; Gordish-Dressman H ; Hagerty L ; Dang UJ ; Damsker JM ; Schwartz BD ; Mengle-Gaw LJ ; McDonald CM Année de publication : 2020 Langues : Anglais (eng) Lien associé : NCT03038399 Pubmed / DOI : Pubmed : 32956407 / DOI : 10.1371/journal.pmed.1003222 N° Profil MNM : 2020092 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32956407

Voir aussi

• Myopathie de Duchenne : le vamorolone efficace sur 18 mois

  Schanen-Bergot MO
  2020
  

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Vamorolone trial in Duchenne muscular dystrophy shows dose-related improvement of muscle function

Hoffman EP, Schwartz BD, Mengle-Gaw LJ, et al.
Neurology, 2019, 93, 13

Notice complète Revue : Neurology, 93, 13 Titre : Vamorolone trial in Duchenne muscular dystrophy shows dose-related improvement of muscle function Type de document : Article Auteurs : Hoffman EP, Auteur ; Schwartz BD ; Mengle-Gaw LJ ; Smith EC ; Castro D ; Mah JK ; McDonald CM ; Kuntz NL ; Finkel RS ; Guglieri M ; Bushby K ; Tulinius M ; Nevo Y ; Ryan MM ; Webster R ; Smith AL ; Morgenroth LP ; Arrieta A ; Shimony M ; Siener C ; Jaros M ; Shale P ; McCall JM ; Nagaraju K ; van den Anker J ; Conklin LS ; Cnaan A ; Gordish-Dressman H ; Damsker JM ; Clemens PR Editeur : United States Année de publication : 2019 Langues : Anglais (eng) Mots-clés : anti-inflammatoire stéroïdien ; dystrophie musculaire de Duchenne ; essai clinique ; glucocorticoïde ; maladie neuromusculaire ; pharmacodynamique ; vamorolone Pubmed / DOI : Pubmed : 31451516 / DOI : 10.1212/WNL.0000000000008168 N° Profil MNM : 2019091 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31451516

Voir aussi

• Myopathie de Duchenne : le vamorolone, un anti-inflammatoire mieux toléré

  Schanen-Bergot MO
  2019
  

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Phase IIa trial in Duchenne muscular dystrophy shows vamorolone is a first-in-class dissociative steroidal anti-inflammatory drug

Conklin LS, Conklin LS, Damsker JM, et al.
Pharmacological Research, 2018, 136, p 140

Notice complète Revue : Pharmacological Research, 136 Titre : Phase IIa trial in Duchenne muscular dystrophy shows vamorolone is a first-in-class dissociative steroidal anti-inflammatory drug Type de document : Article Auteurs : Conklin LS, Auteur ; Conklin LS ; Damsker JM ; Hoffman EP ; Jusko WJ ; Mavroudis PD ; Schwartz BD ; Mengle-Gaw LJ ; Smith EC ; Mah JK ; Guglieri M ; Nevo Y ; Kuntz N ; McDonald CM ; Tulinius M ; Ryan MM ; Webster R ; Castro D ; Finkel RS ; Smith AL ; Morgenroth LP ; Arrieta A ; Shimony M ; Jaros M ; Shale P ; McCall JM ; Hathout Y ; Nagaraju K ; van den Anker J ; Ward LM ; Ahmet A ; Cornish MR ; Clemens PR Année de publication : 2018 Pages : p 140 Langues : Anglais (eng) Pubmed / DOI : DOI : 10.1016/j.phrs.2018.09.007 / Pubmed : 30219580 N° Profil MNM : 2018092 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30219580

Voir aussi

• DMD : résultats du premier essai du vamorolone

  Cukierman L
  2018
  

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