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Effects of nusinersen after one year of treatment in 123 children with SMA type 1 or 2: a French real-life observational study

Audic F, De la Banda MGG, Bernoux D, et al.
Orphanet journal of rare diseases, 2020, 15, 1, p 148

Notice complète Revue : Orphanet journal of rare diseases, 15, 1 Titre : Effects of nusinersen after one year of treatment in 123 children with SMA type 1 or 2: a French real-life observational study Type de document : Article Auteurs : Audic F ; De la Banda MGG ; Bernoux D ; Ramirez-Garcia P ; Durigneux J ; Barnerias C ; Isapof A ; Cuisset JM ; Cances C ; Richelme C ; Vuillerot C ; Laugel V ; Ropars J ; Altuzarra C ; Espil-Taris C ; Walther-Louvier U ; Sabouraud P ; Chouchane M ; Vanhulle C ; Trommsdorff V ; Perville A ; Testard H ; Lagrue E ; Sarret C ; Avice AL ; Beze-Beyrie P ; Pauly V ; Quijano-Roy S ; Chabrol B ; Desguerre I Année de publication : 06/2020 Pages : p 148 Langues : Anglais (eng) Pubmed / DOI : Pubmed : 32532349 / DOI : 10.1186/s13023-020-01414-8 N° Profil MNM : 2020061 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32532349

Voir aussi

• SMA : résultats du nusinersen en « vie réelle » en France

  Cukierman L
  2020
  

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Nusinersen in patients older than 7 months with spinal muscular atrophy type 1: A cohort study.

Aragon-Gawinska K, Seferian AM, Daron A, et al.
Neurology, 2018, e1312

Notice complète Revue : Neurology Titre : Nusinersen in patients older than 7 months with spinal muscular atrophy type 1: A cohort study. Type de document : Article Auteurs : Aragon-Gawinska K ; Seferian AM ; Daron A ; Gargaun E ; Vuillerot C ; Cances C ; Ropars J ; Chouchane M ; Cuppen I ; Hughes I ; Illingworth M ; Marini-Bettolo C ; Rambaud J ; Taytard J ; Annoussamy M ; Scoto M ; Gidaro T ; Servais L Editeur : United States Année de publication : 10/2018 Pages : e1312 Langues : Anglais (eng) Lien associé : Expanded Access Program (EAP) for Nusinersen in Participants With Infantile-onset (Consistent With Type 1) Spinal Muscular Atrophy (SMA) Pubmed / DOI : Pubmed : 30158155 / DOI : https://doi.org/10.1212/WNL.0000000000006281 N° Profil MNM : 2018091 En ligne : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30158155

Voir aussi

• SMA : efficacité du nusinersen chez les enfants de plus de 7 mois

  Cukierman L
  2018
  

• Retour d’expériences du nusinersen (Spinraza), le premier traitement de la SMA

  Urtizberea JA
  2019
  

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