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Journal of Neuromuscular Diseases A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Global Phase 3 Study of Edasalonexent in Pediatric Patients with Duchenne Muscular Dystrophy: Results of the PolarisDMD Trial

Finkel RS ; McDonald CM ; Lee Sweeney H ; Finanger E ; Neil Knierbein E ; Wagner KR ; Mathews KD ; Marks W ; Statland J ; Nance J ; McMillan HJ ; McCullagh G ; Tian C ; Ryan MM ; O'Rourke D ; Muller Felber W ; Tulinius M ; Bryan Burnette W ; Nguyen CT ; Vijayakumar K ; Johannsen J ; Phan HC ; Eagle M ; MacDougall J ; Mancini M ; Donovan JM | Netherlands | 10/06/2021

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Neuromuscular disorders : NMD, 27, 9. Congenital muscular dystrophies in the UK population: Clinical and molecular spectrum of a large cohort diagnosed over a 12-year period

Sframeli M ; Sarkozy A ; Bertoli M ; Astrea G ; Hudson J ; Scoto M ; Mein R ; Yau M ; Phadke R ; Feng L ; Sewry C ; Fen ANS ; Longman C ; McCullagh G ; Straub V ; Robb S ; Manzur A ; Bushby K ; Muntoni F | England | 2020

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Neuromuscular disorders : NMD, 27, 9. Congenital muscular dystrophies in the UK population: Clinical and molecular spectrum of a large cohort diagnosed over a 12-year period

Sframeli M, Auteur ; Sarkozy A ; Bertoli M ; Astrea G ; Hudson J ; Scoto M ; Mein R ; Yau M ; Phadke R ; Feng L ; Sewry C ; Fen ANS ; Longman C ; McCullagh G ; Straub V ; Robb S ; Manzur A ; Bushby K ; Muntoni F | 2017

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