Portail documentaire sur les maladies neuromusculaires

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Article

British journal of clinical pharmacology, 85, 1. A phase 1 healthy male volunteer single escalating dose study of the pharmacokinetics and pharmacodynamics of risdiplam (RG7916, RO7034067), a SMN2 splicing modifier

Sturm S, Auteur ; Sturm S ; Gunther A ; Jaber B ; Jordan P ; Al Kotbi N ; Parkar N ; Cleary Y ; Frances N ; Bergauer T ; Heinig K ; Kletzl H ; Marquet A ; Ratni H ; Poirier A ; Müller L ; Czech C ; Khwaja O | 2019

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Article

Annals of clinical and translational neurology, 4, 5. Longitudinal characterization of biomarkers for spinal muscular atrophy

Bonati U, Auteur ; Holiga S ; Hellbach N ; Risterucci C ; Bergauer T ; Tang W ; Hafner P ; Thoeni A ; Bieri O ; Gerlach I ; Marquet A ; Khwaja O ; Sambataro F ; Bertolino A ; Dukart J ; Fischmann A ; Fischer D ; Czech C | 2017

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