Portail documentaire sur les maladies neuromusculaires

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Article

Pediatric physical therapy, 30, 3. Quantitative Evaluation of Lower Extremity Joint Contractures in Spinal Muscular Atrophy: Implications for Motor Function

Salazar R, Auteur ; Salazar R ; Montes J ; Dunaway Young S ; McDermott MP ; Martens W ; Pasternak A ; Quigley J ; Mirek E ; Glanzman AM ; Civitello M ; Gee R ; Duong T ; Mazzone ES ; Main M ; Mayhew A ; Ramsey D ; Muni Lofra R ; Coratti G ; Fanelli L ; De Sanctis R ; Forcina N ; Chiriboga C ; Darras BT ; Tennekoon GI ; Scoto M ; Day JW ; Finkel R ; Muntoni F ; Mercuri E ; de Vivo DC | 2018

Comment in: Commentary on "Quantitative Evaluation of Lower Extremity Joint Contractures in Spinal Muscular Atrophy: Implications for Motor Function". [Pediatr Phys Ther. 2018]

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Article

Neuromuscular disorders : NMD, 27, s2. Efficacy and safety of nusinersen in children with later-onset spinal muscular atrophy (SMA): end of study results from the phase 3 CHERISH study

Mercuri E ; Finkel R ; Kirschner J ; Chiriboga C ; Kuntz N ; Sun P ; Gheuens S ; Bennett C ; Schneider E ; Farwell W | 10/2017

Résumé du poster présenté lors : 22nd International Congress of the World Muscle Society 3-7 October 2017 • St Malo, France Volume 27, Supplement 2, Pages S51-S270 (October 2017)

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Neuromuscular disorders : NMD, 27, s2. Infants and children with SMA treated with nusinersen in clinical trials: experience of risk for respiratory or other events with repeat anesthesia/sedation for intrathecal administration

Finkel R ; Mercuri E ; Chiriboga C ; Kuntz N ; Richman S ; Bhan I ; Hughes S ; Foster R ; Farwell W ; Gheuens S | 2017

Poster présenté lors : 22nd International Congress of the World Muscle Society 3-7 October 2017 • St Malo, France Volume 27, Supplement 2, Pages S51-S270 (October 2017)

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Neuromuscular disorders : NMD, 27, s2. A series of case reports from JEWELFISH, an open-label study to investigate the safety, tolerability, and pharmacokinetics/ pharmacodynamics of RG7916 in adult and pediatric patients with spinal muscular atrophy who previously participated in a study with another SMN2-targeting therapy

Chiriboga C ; Mercuri E ; Fischer D ; Marquet A ; Kraus D ; Alexander M ; Cho A ; Armstrong G ; Kletzl H ; Czech C ; Seabrook T ; Abdallah H ; Mueller L ; Gorni K ; Khwaja O | 2017

Poster présenté lors : 22nd International Congress of the World Muscle Society 3-7 October 2017 • St Malo, France Volume 27, Supplement 2, Pages S51-S270 (October 2017)

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Journal of pediatric rehabilitation medicine, 9, 1. Physical therapy services received by individuals with spinal muscular atrophy (SMA)

Dunaway S, Auteur ; Montes J ; McDermott MP ; Martens W ; Neisen A ; Glanzman AM ; Pasternak A ; Riley S ; Sproule D ; Chiriboga C ; Finkel R ; Tennekoon G ; Darras B ; De Vivo D ; Pandya S | 2016

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Muscle & Nerve, 54, 6. Rasch analysis of the pediatric evaluation of disability inventory-computer adaptive test (PEDI-CAT) item bank for children and young adults with spinal muscular atrophy

Pasternak A, Auteur ; Sideridis G ; Fragala-Pinkham M ; Glanzman AM ; Montes J ; Dunaway S ; Salazar R ; Quigley J ; Pandya S ; O'Riley S ; Greenwood J ; Chiriboga C ; Finkel R ; Tennekoon G ; Martens WB ; McDermott MP ; Szelag Fournier H ; Madabusi L ; Harrington T ; Cruz RE ; LaMarca NM ; Videon NM ; de Vivo DC ; Darras BT | 2016

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