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Human molecular genetics, 25, 10. Pharmacokinetics, pharmacodynamics, and efficacy of a small-molecule SMN2 splicing modifier in mouse models of spinal muscular atrophy

Zhao X, Auteur ; Feng Z ; Ling KK ; Mollin A ; Sheedy J ; Yeh S ; Petruska J ; Narasimhan J ; Dakka A ; Welch EM ; Karp G ; Chen KS ; Metzger F ; Ratni H ; Lotti F ; Tisdale S ; Naryshkin NA ; Pellizzoni L ; Paushkin S ; Ko CP ; Weetall M | 2016

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