Portail documentaire sur les maladies neuromusculaires

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Article

Journal of Medicinal Chemistry, 59, 13. Discovery and optimization of small molecule splicing modifiers of survival motor neuron 2 (SMN2) as a treatment for spinal muscular atrophy

Woll MG, Auteur ; Qi H ; Turpoff A ; Zhang N ; Zhang X ; Chen G ; Li C ; Huang S ; Yang T ; Moon YC ; Lee CS ; Choi S ; Almstead NG ; Naryshkin NN ; Dakka A ; Narasimhan J ; Gabbeta V ; Welch E ; Zhao X ; Risher N ; Sheedy J ; Weetall M ; Karp GM | 2016

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Article

Journal of Medicinal Chemistry, 59, 13. Specific correction of alternative survival motor neuron 2 (SMN2) splicing by small molecules: Discovery of a potential novel medicine to treat spinal muscular atrophy

Ratni H, Auteur ; Karp GM ; Weetall M ; Naryshkin NN ; Paushkin SV ; Chen KS ; McCarthy KD ; Qi H ; Turpoff A ; Woll MG ; Zhang X ; Zhang N ; Yang T ; Dakka A ; Vazirani P ; Zhao X ; Pinard E ; Green L ; David-Pierson P ; Tuerck D ; Poirier A ; Muster W ; Kirchner S ; Mueller L ; Gerlach I ; Metzger F | 2016

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Article

Assay and drug development technologies, 12, 6. Assays for the identification and prioritization of drug candidates for Spinal Muscular Atrophy

Cherry JJ ; Kobayashi DT ; Lynes MM ; Naryshkin NN ; Tiziano FD ; Zaworski PG ; Rubin LL ; Jarecki J | 2014

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