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Chiriboga CA ; Bruno C ; Duong T ; Fischer D ; Mercuri E ; Kirschner J ; Kostera-Pruszczyk A ; Jaber B ; Gorni K ; Kletzl H ; Carruthers I ; Martin C ; Scalco RS ; Fontoura P ; Muntoni F | 11/05/2024
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Perumal TM ; Wolf D ; Berchtold D ; Pointeau G ; Zhang YP ; Cheng WY ; Lipsmeier F ; Sprengel J ; Czech C ; Chiriboga CA ; Lindemann M | 25/08/2023
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Chiriboga CA ; Bruno C ; Duong T ; Fischer D ; Mercuri E ; Kirschner J ; Kostera-Pruszczyk A ; Jaber B ; Gorni K ; Kletzl H ; Carruthers I ; Martin C ; Warren F ; Scalco RS ; Wagner KR ; Muntoni F | New Zealand | 13/02/2023Correction to: Risdiplam in Patients Previously Treated with Other Therapies for Spinal Muscular Atrophy: An Interim Analysis from the JEWELFISH Study. Neurology and therapy, 10.1007/s40120-023-00503-7. Advance online publication. https://doi.or[...]
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Lee BH ; Deng S ; Chiriboga CA ; Kay DM ; Irumudomon O ; Laureta E ; Delfiner L ; Treidler SO ; Anziska Y ; Sakonju A ; Kois C ; Farooq O ; Engelstad K ; Laurenzano A ; Hogan K ; Caggana M ; Saavedra-Matiz CA ; Stevens CF ; Ciafaloni E | United States | 14/07/2022
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Strauss KA ; Strauss KA ; Farrar MA ; Muntoni F ; Saito K ; Mendell JR ; Servais L ; McMillan HJ ; Finkel RS ; Swoboda KJ ; Kwon JM ; Zaidman CM ; Chiriboga CA ; Iannaccone ST ; Krueger JM ; Parsons JA ; Shieh PB ; Kavanagh S ; Wigderson M ; Tauscher Wisniewski S ; McGill BE ; Macek TA | 17/06/2022
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Strauss KA ; Farrar MA ; Muntoni F ; Saito K ; Mendell JR ; Servais L ; McMillan HJ ; Finkel RS ; Swoboda KJ ; Kwon JM ; Zaidman CM ; Chiriboga CA ; Iannaccone ST ; Krueger JM ; Parsons JA ; Shieh PB ; Kavanagh S ; Tauscher Wisniewski S ; McGill BE ; Macek TA | 17/06/2022
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Fragala-Pinkham M ; Pasternak A ; McDermott MP ; Mirek E ; Glanzman AM ; Montes J ; Dunaway Young S ; Salazar R ; Quigley J ; Riley SO ; Chiriboga CA ; Finkel RS ; Tennekoon G ; Martens WB ; de Vivo DC ; Darras BT | Netherlands | 13/07/2021
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Finkel RS ; Chiriboga CA ; Vajsar J ; Day JW ; Montes J ; de Vivo DC ; Bishop KM ; Foster R ; Liu Y ; Ramirez-Schrempp D ; Schneider E ; Bennett CF ; Wong J ; Farwell W | England | 07/2021
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Day JW ; Finkel RS ; Chiriboga CA ; Connolly AM ; Crawford TO ; Darras BT ; Iannaccone ST ; Kuntz NL ; Pena LDM ; Shieh PB ; Smith EC ; Kwon JM ; Zaidman CM ; Schultz M ; Feltner DE ; Tauscher Wisniewski S ; Ouyang H ; Chand DH ; Sproule DM ; Macek TA ; Mendell JR | England | 04/2021
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Kay DM ; Stevens CF ; Parker A ; Saavedra-Matiz CA ; Sack V ; Chung WK ; Chiriboga CA ; Engelstad K ; Laureta E ; Farooq O ; Ciafaloni E ; Lee BH ; Malek S ; Treidler S ; Anziska Y ; Delfiner L ; Sakonju A ; Caggana M | United States | 05/2020
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Darras BT, Auteur ; Chiriboga CA, Auteur ; Iannaccone ST, Auteur ; Swoboda KJ, Auteur ; Montes J, Auteur ; Xia S, Auteur ; Bennett FC, Auteur ; Bishop KM, Auteur ; Shefner JM, Auteur ; Gheuens S, Auteur ; Schneider E, Auteur ; Farwell W, Auteur ; de Vivo DC, Auteur | 2019
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Bartlett A, Auteur ; Bartlett A ; Kolb SJ ; Kingsley A ; Swoboda KJ ; Reyna SP ; Sakonju A ; Darras BT ; Shell R ; Kuntz N ; Castro D ; Iannaccone ST ; Parsons J ; Connolly AM ; Chiriboga CA ; McDonald C ; Burnette WB ; Werner K ; Thangarajh M ; Shieh PB ; Finanger E ; Coffey CS ; Yankey JW ; Cudkowicz ME ; McGovern MM ; McNeil DE ; Arnold WD ; Kissel JT | 2018
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Mercuri E, Auteur ; Darras BT ; Chiriboga CA ; Day JW ; Campbell C ; Connolly AM ; Iannaccone ST ; Kirschner J ; Kuntz NL ; Saito K ; Shieh PB ; Tulinius M ; Mazzone ES ; Montes J ; Bishop KM ; Yang Q ; Foster R ; Gheuens S ; Bennett CF ; Farwell W ; Schneider E ; de Vivo DC ; Finkel RS | 2018Comment in: Motor neuron disease: Benefits of nusinersen extend to later-onset SMA. [Nat Rev Neurol. 2018]
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Kolb SJ, Auteur ; Coffey CS ; Yankey JW ; Krosschell K ; Arnold WD ; Rutkove SB ; Swoboda KJ ; Reyna SP ; Sakonju A ; Darras BT ; Shell R ; Kuntz N ; Castro D ; Parsons J ; Connolly AM ; Chiriboga CA ; McDonald C ; Burnette WB ; Werner K ; Thangarajh M ; Shieh PB ; Finanger E ; Cudkowicz ME ; McGovern MM ; McNeil DE ; Finkel R ; Iannaccone ST ; Kaye E ; Kingsley A ; Renusch SR ; McGovern VL ; Wang X ; Zaworski PG ; Prior TW ; Burghes AHM ; Bartlett A ; Kissel JT | 2017Comment in: NeuroNEXT is at your service. [Ann Neurol. 2017] Building on NeuroNEXT: Next generation clinics to cure chronic neurological disability. [Ann Neurol. 2017]
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Chiriboga CA, Auteur | 2017
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Finkel RS, Auteur ; Mercuri E ; Darras BT ; Connolly AM ; Kuntz NL ; Kirschner J ; Chiriboga CA ; Saito K ; Servais L ; Tizzano E ; Topaloglu H ; Tulinius M ; Montes J ; Glanzman AM ; Bishop K ; Zhong ZJ ; Gheuens S ; Bennett CF ; Schneider E ; Farwell W ; de Vivo DC | 2017Comment in: The Dilemma of Two Innovative Therapies for Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2017] Motor neuron disease: Positive trial results published for ground-breaking SMA therapies. [Nat Rev Neurol. 2018] Genetic therapi[...]
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Kolb SJ, Auteur ; Coffey CS ; Yankey JW ; Krosschell K ; Arnold WD ; Rutkove SB ; Swoboda KJ ; Reyna SP ; Sakonju A ; Darras BT ; Shell R ; Kuntz N ; Castro D ; Iannaccone ST ; Parsons J ; Connolly AM ; Chiriboga CA ; McDonald C ; Burnette WB ; Werner K ; Thangarajh M ; Shieh PB ; Finanger E ; Cudkowicz ME ; McGovern MM ; McNeil DE ; Finkel R ; Kaye E ; Kingsley A ; Renusch SR ; McGovern VL ; Wang X ; Zaworski PG ; Prior TW ; Burghes AH ; Bartlett A ; Kissel JT | 2016
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Finkel RS ; Chiriboga CA ; Vajsar J ; Day JW ; Montes J ; de Vivo DC ; Yamashita M ; Rigo F ; Hung G ; Schneider E ; Norris DA ; Xia S ; Bennett CF ; Bishop KM | 2016Comment in: Dawn of a new therapeutic era for spinal muscular atrophy. [Lancet. 2016] Motor neuron disease: Nusinersen potentially effective in SMA. [Nat Rev Neurol. 2017] Why antisense could make sense for neurodegeneration. [J N[...]
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Dunaway S ; Montes J ; Kramer SS ; Marra J ; Salazar R ; Cruz R ; Chiriboga CA ; Garber CE ; de Vivo DC | 2016
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Chiriboga CA, Auteur ; Swoboda KJ ; Darras BT ; Iannaccone ST ; Montes J ; de Vivo DC ; Norris DA ; Bennett CF ; Bishop KM | 2016Comment in: Spinal muscular atrophy: A preliminary result toward new therapy. [Neurology. 2016]
Article
Montes J ; Glanzman AM ; Mazzone ES ; Martens WB ; Dunaway S ; Pasternak A ; Riley SO ; Quigley J ; Pandya S ; de Vivo DC ; Kaufmann P ; Chiriboga CA ; Finkel RS ; Tennekoon GI ; Darras BT ; Pane M ; Mercuri E ; McDermott MP | 12/2015INTRODUCTION: With clinical trials underway, our objective was to construct a composite score of global function that will discriminate among people with Spinal Muscular Atrophy (SMA). METHODS: Data were collected from 126 participants with SMA[...]
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Marra JD ; Engelstad KE ; Ankala A ; Tanji K ; Dastgir J ; de Vivo DC ; Coffee B ; Chiriboga CA | 2015
