Portail documentaire sur les maladies neuromusculaires

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Article

Cureus, 16, 5. Lady With the Blue Hair: An Atypical Cause of Myasthenic Crisis

Gomez Rosado JO ; Perez T ; Fusco KN ; Ahmed F ; Nelson TL ; Smith TA ; Ma H ; Barber T | 05/2024

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EMBO Molecular Medicine Improved gene therapy for spinal muscular atrophy in mice using codon-optimized hSMN1 transgene and hSMN1 gene-derived promotor

Xie Q ; Chen X ; Ma H ; Zhu Y ; Ma Y ; Jalinous L ; Cox GF ; Weaver F ; Yang J ; Kennedy Z ; Gruntman A ; Du A ; Su Q ; He R ; Tai PW ; Gao G ; Xie J | 27/02/2024

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Biomolecules, 13, 9. AAV-Mediated Targeting of the Activin A-ACVR1R206H Signaling in Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Yang YS ; Lin C ; Ma H ; Xie J ; Kaplan FS ; Gao G ; Shim JH | 08/09/2023

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Frontiers in neurology, 14. The role of the gut microbiota and fecal microbiota transplantation in neuroimmune diseases

Wu N ; Li X ; Ma H ; Zhang X ; Liu B ; Wang Y ; Zheng Q ; Fan X | Switzerland | 01/02/2023

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Nature communications, 13, 1. Suppression of heterotopic ossification in fibrodysplasia ossificans progressiva using AAV gene delivery

Yang YS ; Kim JM ; Xie J ; Chaugule S ; Lin C ; Ma H ; Hsiao E ; Hong J ; Chun H ; Shore EM ; Kaplan FS ; Gao G ; Shim JH | 19/10/2022

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The Journal of clinical investigation, 131, 1. Overcoming innate immune barriers that impede AAV gene therapy vectors

Muhuri M ; Muhuri M ; Maeda Y ; Ma H ; Ram S ; Fitzgerald KA ; Tai PW ; Gao G | 04/01/2021

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Journal of the peripheral nervous system : JPNS Genetic spectrum of MCM3AP and its relationship with phenotype of Charcot-Marie-Tooth disease

Dong HL, Auteur ; Wei Q ; Li JQ ; Li HF ; Bai G ; Ma H ; Wu ZY | United States | 04/2020

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Clinical genetics Genetic spectrum and clinical profiles in a southeast Chinese cohort of Charcot-Marie-Tooth disease

Chen CX, Auteur ; Dong HL ; Wei Q ; Li LX ; Yu H ; Li JQ ; Liu GL ; Li HF ; Bai G ; Ma H ; Wu ZY | Denmark | 08/2019

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Nature, 548, 7668. Correction of a pathogenic gene mutation in human embryos

Ma H, Auteur ; Marti-Gutierrez N ; Park SW ; Wu J ; Lee Y ; Suzuki K ; Koski A ; Ji D ; Hayama T ; Ahmed R ; Darby H ; Van Dyken C ; Li Y ; Kang E ; Park AR ; Kim D ; Kim ST ; Gong J ; Gu Y ; Xu X ; Battaglia D ; Krieg SA ; Lee DM ; Wu DH ; Wolf DP ; Heitner SB ; Belmonte JCI ; Amato P ; Kim JS ; Kaul S ; Mitalipov S | 2017

Comment in: Biotechnology: At the heart of gene edits in human embryos. [Nature. 2017] Genome editing: CRISPR-Cas becoming more human. [Nat Rev Mol Cell Biol. 2017] Genetics: Human genome editing in heart disease. [Nat Rev Cardiol[...]

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Article

Bone, 57, 2. The phenotype and genotype of fibrodysplasia ossificans progressiva in China : A report of 72 cases

Zhang W ; Zhang K ; Song L ; Pang J ; Ma H ; Shore EM ; Kaplan FS ; Wang P | 2013

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Nature, 461, 7262. Mitochondrial gene replacement in primate offspring and embryonic stem cells

Tachibana M ; Sparman M ; Sritanaudomchai H ; Ma H ; Clepper L ; Woodward J ; Li Y ; Ramsey C ; Kolotushkina O ; Mitalipov S | 2009

Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract

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Current opinion in molecular therapeutics, 10, 3. Transactivator and structurally optimized inducible lentiviral vectors

Haack K ; Cockrell AS ; Ma H ; Israeli D ; Ho SN ; McCown TJ ; Kafri T | 2004

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