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Gandhi S ; Sweeney HL ; Hart CC ; Han R ; Perry CGR | 09/07/2024
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Objective: Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) present significant therapeutic advantages for inherited rare diseases. However, the development of orphan ATMPs is challenging due to their complexity and unpredictable biological activity.[...]
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El Refaey M, Auteur ; Xu L ; Gao Y ; Canan BD ; Adesanya TA ; Warner SC ; Akagi K ; Symer DE ; Mohler PJ ; Ma J ; Janssen PM ; Han R | 2017Comment in: Gene Editing for the Heart: Correcting Dystrophin Mutations. [Circ Res. 2017]
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Comment in: CRISPR/Cas9 Flexes Its Muscles: In Vivo Somatic Gene Editing for Muscular Dystrophy. Mol Ther. 2016 Mar;24(3):414-6.
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Xu J, Auteur ; El Refaey M ; Xu L ; Zhao L ; Gao Y ; Floyd K ; Karaze T ; Janssen PM ; Han R | 2015
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Han R ; Frett EM ; Levy JR ; Rader EP ; Lueck JD ; Bansal D ; Moore SA ; Ng R ; Beltran-Valero de Bernabe D ; Faulkner JA ; Campbell KP | 12/2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Dysferlinopathies : rôle du système immunitaire et du complément dans la pathogenèse, perspectives thérapeutiques Les dysferlinopathies sont des atteintes musculaires causées par un défaut de[...]
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Han R ; Kanagawa M ; Yoshida-Moriguchi T ; Rader EP ; Ng RA ; Michele DE ; Muirhead DE ; Kunz S ; Moore SA ; Iannaccone ST ; Miyake K ; McNeil PL ; Mayer U ; Oldstone MBA ; Faulkner JA ; Campbell KP | 4/08/2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract
