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Batra A ; Barnard AM ; Lott DJ ; Willcocks RJ ; Forbes SC ; Chakraborty S ; Daniels MJ ; Arbogast J ; Triplett W ; Henricson EK ; Dayan JG ; Schmalfuss C ; Sweeney L ; Byrne BJ ; McDonald CM ; Vandenborne K ; Walter GA | 09/06/2022Article
Willcocks RJ ; Forbes SC ; Walter GA ; Sweeney L ; Rodino-Klapac LR ; Mendell JR ; Vandenborne K | 04/01/2021Article
Larkindale J, Auteur ; Abresch R ; Aviles E ; Bronson A ; Chin J ; Furlong P ; Gordish Dressman H ; Habeeb-Louks E ; Henricson E ; Kroger H ; Lynn C ; Lynn S ; Martin D ; Nuckolls G ; Rooney W ; Romero K ; Sweeney L ; Vandenborne K ; Walter G ; Wolff J ; Wong B ; McDonald CM | 2017Article
4th International Congress of Myology, 4ème colloque international de Myologie (9-13 mai 2011; Lille (France)) ; Sweeney L ; Yang Z ; Feng H ; Barth J ; Morsy M ; Elfring GL ; Peltz SW | AFM-TELETHON | 2011Subsets of patients with a large number of genetic disorders have disease due to a premature stop (nonsense) mutation in the coding sequence of a protein. Ataluren is an investigational drug designed to overcome the deleterious effects of nonsen[...]Article
4th International Congress of Myology, 4ème colloque international de Myologie (9-13 mai 2011; Lille (France)) ; Benveniste O ; Hentati F ; Rigolet A ; Behin A ; Romero NB ; France L ; Pascal L ; Maisonobe T ; Amouri R ; Haddad H ; M.Audit ; Montus M ; Masurier C ; Gjata B ; Georger C ; Cherai M ; Carlier P ; Hogrel JY ; Herson A ; Lemoine FM ; Klatzmann D ; Sweeney L ; Mulligan RC ; Eymard B ; Caizergues D ; Voit T ; Herson S | AFM-TELETHON | 2011BACKGROUND Gamma-sarcoglycanopathy or limb girdle muscular dystrophy type 2C (LGMD 2C) is an untreatable disease caused by autosomal recessively inherited mutations of the -sarcoglycan gene (SGC). METHODS Nine non-ambulatory LGMD2C patients (2 M[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Acharjee S ; Friesen W ; Tomizawa Y ; Baiazitov R ; Lee S ; Nadarajan T ; Moon YC ; Sweeney L ; Welch EM | 2008PTC Therapeutics, Inc. (PTC) and Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) are collaborating to discover new drugs to treat Duchenne muscular dystrophy (DMD). Several targets were selected to enter the drug discovery program based on functional v[...]
