Titre : | Le saut de l'exon à l'essai chez des malades ayant perdu la marche |
Revue : | VLM. Vaincre les myopathies, 154 |
Auteurs : | Dupuy-Maury F |
Type de document : | VLM |
Année de publication : | 09/2011 |
Pages : | p. 15 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | drisapersen ; dystrophie musculaire de Duchenne ; enfant handicapé ; essai clinique ; essai clinique de phase 1 ; Institut de myologie ; pharmacovigilance ; saut d'exon ; volontaire (essai clinique) |
Résumé : | Proposé dans un premier temps aux jeunes malades ayant encore une capacité de marcher, un traitement permettant le saut d'exon dans la myopathie de Duchenne fait maintenant l'objet d'un essai destiné aux malades non ambulants. Une étude à laquelle participe l'Institut de Myologie, qui recherche encore des volontaires. |
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