Titre : | Optimized allele-specific silencing of the dominant-negative COL6A1 G293R substitution causing collagen VI-related dystrophy |
Revue : | Molecular therapy. Nucleic acids, 35, 2 |
Auteurs : | Brull A ; Sarathy A ; Bolduc V ; Chen GS ; McCarty RM ; Bonnemann CG |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 11/06/2024 |
Pages : | p 102178 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | ARN interférent ; collagène VI (maladie neuromusculaire liée à) ; collagénopathie musculaire ; dystrophie musculaire congénitale ; fibroblaste ; recherche thérapeutique |
Lien associé : | Texte complet disponible sur PubMed Central (PMC) |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 38617974 / DOI : 10.1016/j.omtn.2024.102178 |
N° Profil MNM : | 2024042 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/38617974 |