Titre : | Intrathecal Gene Therapy for Giant Axonal Neuropathy |
Revue : | The New England journal of medicine, 390, 12 |
Auteurs : | Bharucha-Goebel DX ; Todd JJ ; Saade D ; Norato G ; Jain M ; Lehky T ; Bailey RM ; Chichester JA ; Calcedo R ; Armao D ; Foley AR ; Mohassel P ; Tesfaye E ; Carlin BP ; Seremula B ; Waite M ; Zein WM ; Huryn LA ; Crawford TO ; Sumner CJ ; Höke A ; Heiss JD ; Charnas L ; Hooper JE ; Bouldin TW ; Kang EM ; Rybin D ; Gray SJ ; Bonnemann CG |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 21/03/2024 |
Pages : | p 1092 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | enfant ; essai clinique ; neuropathie à axones géants ; thérapie génique |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 38507752 / DOI : 10.1056/NEJMoa2307952 |
N° Profil MNM : | 2024032 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/38507752 |
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