Titre : | Repeated AAV9 Titer Determination in a Presymptomatic SMA Patient with Three SMN2 Gene Copies - A Case Report |
Revue : | Journal of Neuromuscular Diseases |
Auteurs : | Eisenkolbl A |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 01/02/2024 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | allaitement ; amyotrophie spinale ; article de type review ; étude de cas ; féminin ; nourrisson ; thérapie génique ; vecteur AAV9 |
Mots-clés: | AAV9 antibody titer ; Spinal muscular atrophy ; floppy infant ; gene transfer therapy ; onasemnogene abeparvovec |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 38306058 / DOI : 10.3233/JND-221659 |
N° Profil MNM : | 2024021 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/38306058 |