Titre : | Persistence of exon 2 skipping and dystrophin expression at 18 months after U7snRNA-mediated therapy in the Dup2 mouse model |
Revue : | Molecular therapy. Methods & clinical development, 31 |
Auteurs : | Gushchina LV ; Bradley AJ ; Vetter TA ; Lay JW ; Rohan NL ; Frair EC ; Wein N ; Flanigan KM |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 14/12/2023 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; modèle animal ; snRNP ; thérapie génique |
Lien associé : | Texte complet disponible sur PubMed Central (PMC) |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 38027058 / DOI : 10.1016/j.omtm.2023.101144 |
N° Profil MNM : | 2023113 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/38027058 |