Titre : | CRISPR-Cas9 homology-independent targeted integration of exons 1-19 restores full-length dystrophin in mice |
Revue : | Molecular therapy. Methods & clinical development, 30 |
Auteurs : | Stephenson AA ; Nicolau S ; Vetter TA ; Dufresne GP ; Frair EC ; Sarff JE ; Wheeler GL ; Kelly BJ ; White P ; Flanigan KM |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 14/09/2023 |
Pages : | p 486 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne ; essai préclinique ; souris ; thérapie génique |
Lien associé : | Texte complet disponible sur PubMed Central (PMC) |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 37706184 / DOI : 10.1016/j.omtm.2023.08.009 |
N° Profil MNM : | 2023092 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/37706184 |