Titre : | Real-world evidence of eteplirsen treatment effects in patients with Duchenne muscular dystrophy in the USA |
Revue : | Journal of comparative effectiveness research, 12, 9 |
Auteurs : | Iff J ; Zhong Y ; Tuttle E ; Gupta D ; Paul X |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 09/2023 |
Pages : | p e230086 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne ; enfant ; étéplirsen ; étude d'évaluation ; étude de cohorte ; morpholino ; oligonucléotide antisens |
Mots-clés: | Duchenne muscular dystrophy ; disease burden ; eteplirsen ; real-world ; treatment effects |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 37610303 / DOI : 10.57264/cer-2023-0086 |
N° Profil MNM : | 2023082 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/37610303 |