Titre : | Development of Assays to Measure GNE Gene Potency and Gene Replacement in Skeletal Muscle |
Revue : | Journal of Neuromuscular Diseases, Epub |
Auteurs : | Zygmunt DA ; Lam P ; Ashbrook A ; Koczwara K ; Lek A ; Lek M ; Martin PT |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 12/07/2023 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | lignée cellulaire ; myopathie liée à GNE ; thérapie génique |
Mots-clés: | AAV ; GNE myopathy ; gene therapy ; muscular dystrophy ; sialic acid |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 37458043 / DOI : 10.3233/JND-221596 |
N° Profil MNM : | 2023072 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/37458043 |