Titre : | AAV-mediated delivery of secreted acid α-glucosidase with enhanced uptake corrects neuromuscular pathology in Pompe mice |
Revue : | JCI insight, 8, 16 |
Auteurs : | Meena NK ; Randazzo D ; Raben N ; Puertollano R |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 22/08/2023 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | essai préclinique ; maladie de Pompe ; souris ; thérapie génique |
Mots-clés: | Autophagy ; Gene therapy ; Muscle Biology ; Skeletal muscle |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 37463048 / DOI : 10.1172/jci.insight.170199 |
N° Profil MNM : | 2023072 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/37463048 |