Titre : | Expression of SRP-9001 dystrophin and stabilization of motor function up to 2 years post-treatment with delandistrogene moxeparvovec gene therapy in individuals with Duchenne muscular dystrophy |
Revue : | Frontiers in cell and developmental biology, 11 |
Auteurs : | Mendell JR ; Shieh PB ; McDonald CM ; Sahenk Z ; Lehman KJ ; Lowes LP ; Reash NF ; Iammarino MA ; Alfano LN ; Sabo B ; Woods JD ; Skura CL ; Mao HC ; Staudt LA ; Griffin DA ; Lewis S ; Wang S ; Potter RA ; Singh T ; Rodino-Klapac LR |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 11/07/2023 |
Pages : | p 1167762 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne ; enfant ; essai clinique ; thérapie génique |
Lien associé : | Texte complet disponible sur PubMed Central® (PMC) |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 37497476 / DOI : 10.3389/fcell.2023.1167762 |
N° Profil MNM : | 2023072 |
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