Titre : | Gene therapy for glycogen storage diseases |
Revue : | Journal of inherited metabolic disease |
Auteurs : | Koeberl DD ; Koch RL ; Lim JA ; Brooks ED ; Arnson BD ; Sun B ; Kishnani PS |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 08/07/2023 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | article de type review ; glycogénose ; myopathie métabolique héréditaire ; thérapie génique |
Mots-clés: | Animal models ; Clinical trials ; Gene therapy ; genome editing ; glycogen storage disease |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 37421310 / DOI : 10.1002/jimd.12654 |
N° Profil MNM : | 2023071 |