Titre : | Systemic deletion of DMD exon 51 rescues clinically severe Duchenne muscular dystrophy in a pig model lacking DMD exon 52 |
Revue : | Proceedings of the national Academy of sciences of the United States of America, 120, 29 |
Auteurs : | Stirm M ; Shashikadze B ; Blutke A ; Kemter E ; Lange A ; Stöckl JB ; Jaudas F ; Laane L ; Kurome M ; Kessler B ; Zakhartchenko V ; Bähr A ; Klymiuk N ; Nagashima H ; Walter MC ; Wurst W ; Kupatt C ; Frohlich T ; Wolf E |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 18/07/2023 |
Pages : | p e2301250120 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | cochon ; dystrophie musculaire de Becker ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophinopathie ; essai préclinique ; saut d'exon |
Mots-clés: | Becker muscular dystrophy ; Duchenne muscular dystrophy ; exon skipping ; pathology ; pig model |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 37428903 / DOI : 10.1073/pnas.2301250120 |
N° Profil MNM : | 2023071 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/37428903 |