Titre : | Promising AAV.U7snRNAs vectors targeting DMPK improve DM1 hallmarks in patient-derived cell lines |
Revue : | Frontiers in cell and developmental biology |
Auteurs : | Almeida CF ; Robriquet F ; Vetter TA ; Huang N ; Neinast R ; Hernandez-Rosario L ; Rajakumar D ; Arnold WD ; McBride KL ; Flanigan KM ; Weiss RB ; Wein N |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 15/06/2023 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | adénovirus ; dystrophie myotonique ; fibroblaste ; myotonine protéine kinase ; oligonucléotide antisens ; souris modèle ; thérapie génique |
Mots-clés: | U7snRNA ; AAV ; Gene therapy ; Myotonic dystrophy ; spliceopathy |
Lien associé : | Texte complet disponible sur PubMed Central (PMC) |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 37397246 / DOI : 10.3389/fcell.2023.1181040 |
N° Profil MNM : | 2023062 |