Titre : | Efficacy and muscle safety assessment of fukutin-related protein gene therapy |
Revue : | Molecular therapy. Methods & clinical development, 30 |
Auteurs : | Benasutti H ; Maricelli JW ; Seto J ; Hall J ; Halbert C ; Wicki J ; Chamberlain JS |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 04/06/2023 |
Pages : | p 65 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | dystrophie musculaire des ceintures ; FKRP (maladie neuromusculaire liée à) ; phénotype ; souris modèle ; thérapie génique ; vecteur adénoviral |
Mots-clés: | Ck8 ; FKRP ; adeno-associated viral vector (AAV) ; fukutin-related protein ; Gene therapy ; limb-girdle muscular dystrophy type R9 (LGMDR9) ; Muscular dystrophy ; physiology |
Lien associé : | Texte complet disponible sur PubMed Central (PMC) |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 37361354 / DOI : 10.1016/j.omtm.2023.05.022 |
N° Profil MNM : | 2023062 |