Titre : | Systemic administration of the antisense oligonucleotide NS-089/NCNP-02 for skipping of exon 44 in patients with Duchenne muscular dystrophy: Study protocol for a phase I/II clinical trial |
Revue : | Neuropsychopharmacology reports, 43, 2 |
Auteurs : | Ishizuka T ; Komaki H ; Asahina Y ; Nakamura H ; Motohashi N ; Takeshita E ; Shimizu-Motohashi Y ; Ishiyama A ; Yonee C ; Maruyama S ; Hida E ; Aoki Y |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 06/2023 |
Pages : | p 277 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne ; efficacité thérapeutique ; essai clinique ; oligonucléotide antisens ; pharmacocinétique ; thérapie génique |
Mots-clés: | DMD ; Duchenne muscular dystrophy ; NS-089/NCNP-02 ; antisense oligonucleotide ; exon 44 ; exon-skipping ; first-in-human study ; pharmacokinetics ; safety ; study protocol |
Lien associé : | Texte complet disponible sur PubMed Central (PMC) |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 37326950 / DOI : 10.1002/npr2.12335 |
N° Profil MNM : | 2023062 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/37326950 |