Titre : | Specific DMPK-promoter targeting by CRISPRi reverses myotonic dystrophy type 1-associated defects in patient muscle cells |
Revue : | Molecular therapy. Nucleic acids, 32 |
Auteurs : | Porquet F ; Weidong L ; Jehasse K ; Gazon H ; Kondili M ; Blacher S ; Massotte L ; Di Valentin E ; Furling D ; Gillet NA ; Klein AF ; Seutin V ; Willems L |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 13/05/2023 |
Pages : | p 857 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | CRISPR ; dystrophie myotonique ; gène DMPK ; modèle cellulaire ; thérapie génique |
Mots-clés: | CRISPRi ; MT: RNA/DNA Editing ; gene silencing ; Gene therapy ; Myotonic dystrophy type 1 ; Neuromuscular disease ; |
Lien associé : | Texte complet disponible sur PubMed Central (PMC) |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 37273786 / DOI : 10.1016/j.omtn.2023.05.007 |
N° Profil MNM : | 2023061 |