Titre : | Single-swap editing for the correction of common Duchenne muscular dystrophy mutations |
Revue : | Molecular therapy. Nucleic acids, 32 |
Auteurs : | Chai AC ; Chemello F ; Li H ; Nishiyama T ; Chen K ; Zhang Y ; Sanchez-Ortiz E ; Alomar A ; Xu L ; Liu N ; Bassel-Duby R ; Olson EN |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 19/04/2023 |
Pages : | p 522 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | cellule souche ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophinopathie ; édition génomique ; essai préclinique ; gène DMD ; souris ; thérapie génique ; vecteur adénoassocié |
Lien associé : | Texte complet disponible sur PubMed Central (PMC) |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 37215149 / DOI : 10.1016/j.omtn.2023.04.009 |
N° Profil MNM : | 2023053 |