Titre : | Muscle-specific, liver-detargeted adeno-associated virus gene therapy rescues Pompe phenotype in adult and neonate Gaa-/- mice |
Revue : | Journal of inherited metabolic disease |
Auteurs : | Sellier P ; Vidal P ; Bertin B ; Gicquel E ; Bertil-Froidevaux E ; Georger C ; Van Wittenberghe L ; Miranda A ; Daniele N ; Richard I ; Gross DA ; Mingozzi F ; Collaud F ; Ronzitti G |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 19/05/2023 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | capside ; essai préclinique ; maladie de Pompe ; maladie de Pompe à début précoce ; souris ; thérapie génique ; vecteur adénoassocié |
Mots-clés: | AAV ; Pompe disease ; dual promoter ; lysosomal storage disorders ; neuromuscular diseases |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 37204237 / DOI : 10.1002/jimd.12625 |
N° Profil MNM : | 2023053 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/37204237 |
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