Titre : | Efficacy and Safety of Avalglucosidase Alfa in Patients With Late-Onset Pompe Disease After 97 Weeks: A Phase 3 Randomized Clinical Trial |
Revue : | JAMA Neurology |
Auteurs : | Kishnani PS ; Diaz-Manera J ; Toscano A ; Clemens PR ; Ladha S ; Berger KI ; Kushlaf H ; Straub V ; Carvalho G ; Mozaffar T ; Roberts M ; Attarian S ; Chien YH ; Choi YC ; Day JW ; Erdem-Ozdamar S ; Illarioshkin S ; Goker-Alpan O ; Kostera-Pruszczyk A ; van der Ploeg AT ; An Haack K ; Huynh-Ba O ; Tammireddy S ; Thibault N ; Zhou T ; Dimachkie MM ; Schoser B |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 10/04/2023 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | efficacité thérapeutique ; enzymothérapie ; essai clinique ; maladie de Pompe ; motricité ; qualité de vie ; respiration (macroscopique) |
Lien associé : | Texte complet disponible sur PubMed Central (PMC) |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 37036722 / DOI : 10.1001/jamaneurol.2023.0552 |
N° Profil MNM : | 2023042 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/37036722 |
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