Titre : | AAV-based gene therapy prevents and halts the progression of dilated cardiomyopathy in a mouse model of phosphoglucomutase 1 deficiency (PGM1-CDG) |
Revue : | Translational research : the journal of laboratory and clinical medicine |
Auteurs : | Balakrishnan B ; Altassan R ; Budhraja R ; Liou W ; Lupo A ; Bryant S ; Mankouski A ; Radenkovic S ; Preston GJ ; Pandey A ; Boudina S ; Kozicz T ; Morava-Kozicz E ; Lai K |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 26/01/2023 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | cardiomyopathie ; essai préclinique ; glycogénose musculaire type XIV ; myopathie métabolique héréditaire ; phosphoglucomutase 1 (maladie neuromusculaire liée à) ; souris ; thérapie génique ; vecteur adénoassocié |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 36709920 / DOI : 10.1016/j.trsl.2023.01.004 |
N° Profil MNM : | 2023021 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/36709920 |
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