Titre : | SMA de type II et III : gain de force des bras sous nusinersen |
Auteurs : | Rivière H, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 16/12/2022 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale |
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Texte intégral : |
Une étude du nusinersen en vie réelle montre une stabilisation, voire une amélioration, de la force motrice chez des personnes atteintes de SMA de type II ou III non ambulantes. Les données en vie réelle ont été recueillies dans le cadre du registre SMArtCARE, auprès de 256 personnes atteintes d’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) de type II ou III, non ambulantes et traitées par nusinersen (Spinraza®). Sur une durée d’un an (pour près de 90% d’entre elles) à trois ans (pour la moitié d’entre elles) de traitement, la fonction motrice est restée stable dans 70% des cas et s’est améliorée chez un quart des participants. Dans la quasi-totalité des cas, la force des bras ne s’est pas détériorée. Elle s’est améliorée chez près d’un tiers d’entre eux, y compris chez les plus âgés. Actualité AIM Amélioration de la fonction motrice des membres supérieurs chez les SMA de type II ou III non ambulants sous nusinersen au long cours Les données longitudinales de 256 personnes atteintes d’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA), confirmée génétiquement, traitées par nusinersen (Spinraza) ont été extraites du registre SMArtCARE. • Avant la mise en route du traitement : - 180 avaient une SMA de type II et étaient capables de tenir assis, 107 étaient âgées de 5 ans ou moins, 73 de plus de 5 ans ; - 37 avaient perdu la capacité de tenir assis seul ; - 39 avaient une SMA de type III et avaient perdu la marche et partiellement la station assise. • Près de 90% ont des données de suivi sous nusinersen sur 14 mois, la moitié sur 38 mois. • Près d’un tiers ont eu une amélioration fonctionnellement significative de leur score RULM (Revised Upper Limb Module), et près d’un quart de leur score HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded). • Seuls 4,3% ont eu une détérioration cliniquement significative de leur score HFMSE et 1,2% de leur score RULM. |
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Documents numériques (1)
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