Titre : | Cost-effectiveness analysis of gene-based therapies for patients with spinal muscular atrophy type I in Australia |
Revue : | Journal of neurology |
Auteurs : | Wang T ; Scuffham P ; Byrnes J ; Downes M |
Type de document : | Article |
Editeur : | Germany, 18/09/2022 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; analyse coût-bénéfice ; Australie ; essai clinique ; étude d'évaluation ; nusinersen ; onasemnogene abeparvovec-xioi ; thérapie génique |
Mots-clés: | Cost-effectiveness analysis ; Genetic therapy ; Nusinersen ; Onasemnogene abeparvovec ; Rare disease ; Spinal muscular atrophy ; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 35980467 / DOI : 10.1007/s00415-022-11319-0 |
N° Profil MNM : | 2022082 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35980467 |