Titre : | Quels niveaux de preuve pour les prises en charge précoces dans la dystrophie musculaire de Duchenne ? |
Auteurs : | Urtizberea JA, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 31/05/2022 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne |
Lien associé : | Lien vers l'actualité du site de l'Institut de Myologie |
Texte intégral : |
Des spécialistes d’économie de la santé associés au laboratoire pharmaceutique PTC Therapeutics ont conduit une analyse critique de la littérature médicale concernant les interventions à visée curative à un âge précoce dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) : - 12 publications regroupant les données de 1 623 patients atteints de DMD ont été retenues, dont deux françaises ; - les niveaux de preuve s’avèrent faibles pour ce qui concerne l’usage précoce des stéroïdes, tant pour la prolongation de la marche que pour le bénéfice escompté au niveau cardio-respiratoire, - ils le sont encore moins pour l’emploi à titre prophylactique des inhibiteurs de l'enzyme de conversion (IEC), seuls ou associés aux bêta-bloquants ; - en revanche, les IEC semblent bien augmenter la survie des patients atteints de DMD ; - la chirurgie tendineuse ou la prescription d’ataluren réalisées précocement n’apportent pas non plus de bénéfice. |
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Documents numériques (1)
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