Titre : | Mid- and long-term (at least 12 months) follow-up of patients with spinal muscular atrophy (SMA) treated with nusinersen, onasemnogene abeparvovec, risdiplam or combination therapies: A systematic review of real-world study data |
Revue : | European journal of paediatric neurology : EJPN : official journal of the European Paediatric Neurology Society, 39 |
Auteurs : | Erdos J ; Wild C |
Type de document : | Article |
Editeur : | England, 30/04/2022 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; article de type review ; efficacité thérapeutique ; pharmacothérapie ; thérapie génique |
Mots-clés: | Combination therapy;Evrysdi®;Nusinersen;Onasemnogene abeparvovec;Risdiplam;Spinal muscular atrophy;Spinraza®;Zolgensma®; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 35533607 / DOI : 10.1016/j.ejpn.2022.04.006 |
N° Profil MNM : | 2022052 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35533607 |