Titre : | Central and peripheral delivered AAV9-SMN are both efficient but target different pathomechanisms in a mouse model of spinal muscular atrophy |
Revue : | Gene therapy |
Auteurs : | Reilly A ; Deguise MO ; Beauvais A ; Yaworski R ; Thebault S ; Tessier DR ; Tabard-Cossa V ; Hensel N ; Schneider BL ; Kothary R |
Type de document : | Article |
Editeur : | England, 25/04/2022 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; essai préclinique ; gène SMN ; physiopathologie ; souris ; thérapie génique |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 35462564 / DOI : 10.1038/s41434-022-00338-1 |
N° Profil MNM : | 2022051 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35462564 |