Titre : | Biodistribution and Tolerability of AAV-PHP.B-CBh-SMN1 in Wistar Han Rats and Cynomolgus Macaques Reveal Different Toxicologic Profiles |
Revue : | Human gene therapy |
Auteurs : | Palazzi X ; Pardo I ; Sirivelu M ; Newman L ; Kumpf S ; Qian J ; Franks T ; Lopes S ; Liu J ; Monarski L ; Casinghino S ; Ritenour C ; Ritenour H ; Dubois C ; Olson J ; Graves J ; Alexander K ; Coskran T ; Lanz TA ; Brady J ; McCarty D ; Somanathan S ; Whiteley L |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 21/12/2021 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; macaque ; rat ; RECHERCHE ; thérapie génique ; toxicologie ; vecteur adénoassocié |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34931542 / DOI : 10.1089/hum.2021.116 |
N° Profil MNM : | 2021122 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34931542 |