Titre : | Nusinersen treatment of Spinal Muscular Atrophy Type 1 - results of expanded access programme in Poland |
Revue : | Neurologia i neurochirurgia polska, 55, 3 |
Auteurs : | Modrzejewska S ; Kotulska K ; Kopyta I ; Grędowska E ; Emich-Widera E ; Tomaszek K ; Paprocka J ; Chmielewski D ; Pilch J ; Pietruszewski J ; Lemska A ; Zawadzka M ; Mazurkiewicz Beldzinska M |
Type de document : | Article |
Editeur : | Poland, 2021 |
Pages : | p 289 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés: | antisense oligonucleotide;expanded access programme;nusinersen;spinal muscular atrophy; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 33565602 / DOI : 10.5603/PJNNS.a2021.0020 |
N° Profil MNM : | 2021021 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33565602 |