Titre : | Hepatic expression of GAA results in enhanced enzyme bioavailability in mice and non-human primates |
Revue : | Nature communications, 12, 1 |
Auteurs : | Costa-Verdera H ; Collaud F ; Riling CR ; Sellier P ; Nordin JML ; Preston GM ; Cagin U ; Fabregue J ; Barral S ; Moya-Nilges M ; Krijnse-Locker J ; Van Wittenberghe L ; Daniele N ; Gjata B ; Cosette J ; Abad C ; Simon-Sola M ; Charles S ; Li M ; Crosariol M ; Antrilli T ; Quinn WJ 3rd ; Gross DA ; Boyer O ; Anguela XM ; Armour SM ; Colella P ; Ronzitti G ; Mingozzi F |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 04/11/2021 |
Pages : | p 6393 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | essai préclinique ; maladie de Pompe ; modèle animal ; souris modèle ; thérapie génique |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34737297 / DOI : 10.1038/s41467-021-26744-4 |
N° Profil MNM : | 2021112 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34737297 |