Titre : | Systemic delivery of a DUX4-targeting antisense oligonucleotide to treat facioscapulohumeral muscular dystrophy |
Revue : | Molecular therapy. Nucleic acids, 26 |
Auteurs : | Bouwman LF ; den Hamer B ; van den Heuvel A ; Franken M ; Jackson M ; Dwyer CA ; Tapscott SJ ; Rigo F ; van der Maarel SM ; de Greef JC |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 27/09/2021 |
Pages : | p 813 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | antihormone ; dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale ; gène DUX4 ; oligonucléotide antisens ; RECHERCHE ; souris modèle ; thérapie génique |
Mots-clés: | ACTA1-MCM;DUX4;FLExDUX4 mouse model;antisense oligonucleotide;facioscapulohumeral muscular dystrophy;therapy; |
Lien associé : | Texte complet disponible sur PubMed Central (PMC) |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34729250 / DOI : 10.1016/j.omtn.2021.09.010 |
N° Profil MNM : | 2021111 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34729250 |
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