Titre : | DMD : plus de 5 ans de recul sur l’ataluren (Translarna) |
Auteurs : | Schanen-Bergot MO, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 05/11/2021 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne |
Lien associé : |
Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site de l'Institut de Myologie Communiqué de presse, PTC Therapeutics, 20/09/2021 (en anglais) |
Texte intégral : |
Brève AFM Marcher plus longtemps et mieux respirer : un point sur l’action de l’ataluren à long terme dans la DMD d’après le registre de suivi STRIDE et une étude suédoise L'ataluren (Translarna®) peut être prescrit en France dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les garçons ayant une anomalie de type codon stop du gène DMD et dans un cadre hospitalier. S’il est bien toléré, son action sur la marche est encore discutée. Des données du registre européen de suivi des patients (STRIDE) et d’une étude rétrospective suédoise apportent des arguments supplémentaires. Marcher deux années de plus • Le registre STRIDE rassemble, dans 13 pays européens, les données de garçons atteints de DMD traités avec l’ataluren au long cours et suivis en vie réelle par leur centre de référence (13 en France) ; il permet d’étudier des caractéristiques comme la marche et la capacité respiratoire. Parmi les 241 garçons traités durant les 5 dernières années, 80 % de ceux âgés de 12 ans ont conservé la marche. En comparaison, ils ne sont que 52% dans ce cas dans une cohorte contrôle externe de garçons non traités (étude CINRG). • L’étude suédoise est une étude rétrospective concernant 10 enfants suivis depuis 2008 à l’hôpital de Göteborg (Suède) et traités par l’ataluren durant 6 ans et demi en moyenne. Elle confirme son action sur la préservation de la marche, comme observé dans le registre STRIDE : l’âge moyen de la perte de la marche est ici de 13,2 ans (2 ans plus tard qu’en l’absence de traitement). Trois enfants marchaient encore à 14 ans et au-delà, tout en ayant commencé le traitement après 8 ans (8,4, 8,8 et 10,3 ans). Continuer à utiliser les bras et les mains et mieux respirer L’étude suédoise montre aussi que la mobilité des bras et des mains des participants traités est préservée, après la perte de la marche, au-delà des valeurs habituelles. La fonction respiratoire est, elle aussi, bien plus performante chez les patients qui cumulent entre 4 et 9,4 ans de traitement et se maintient chez les patients ambulants. Ce que confirment les observations du registre STRIDE dans lequel les garçons conservent une bonne santé respiratoire jusqu’à 17,6 ans en moyenne, soit 2 ans de plus que pour la cohorte contrôle externe de garçons non traités (étude CINRG). Même s’il semble difficile d’établir une corrélation entre la date de début du traitement, sa durée et l’âge de la perte de la marche, l’étude suédoise préconise de traiter les enfants le plus tôt possible avec l’ataluren pour ralentir le déclin fonctionnel. Brève AIM Le registre de suivi STRIDE et une étude rétrospective suédoise apportent de nouvelles données sur les effets à plus de 5 ans de l’ataluren dans la DMD • L’ataluren, médicament ciblant les anomalies de type codon stop du gène DMD, approuvé en Europe dans la dystrophie musculaire de Duchenne, a fait l’objet de nouveaux résultats sur la marche, la mobilité des membres supérieurs et la respiration à partir de données en vie réelle issues du registre Stride et d’une étude rétrospective suédoise • Les résultats montrent que l’ataluren retarde de 2 ans en moyenne la perte de la marche : - plus de 80 % des enfants de 12 ans du registre STRIDE (cohorte de 241 enfants traités) ont conservé la marche après 5 ans de traitement contre 52 % seulement dans la cohorte externe contrôle de patients non traités de l’étude d’histoire naturelle du CINRG. - L’âge moyen de perte de la marche est de 13,2 ans dans l’étude suédoise (11 patients), soit 2 ans de plus tard que les garçons non traités (cohorte externe CINRG). • La fonction des membres supérieurs, bras et mains, est bien conservée et cela bien après la perte de la marche, d’après l’étude suédoise • La fonction respiratoire est bien plus performante chez les patients de l’étude suédoise qui cumulent 6,5 ans de traitement en moyenne avec l’ataluren ; même observation dans le registre STRIDE dans lequel les garçons conservent une bonne santé respiratoire jusqu’à l’âge de 17,6 ans en moyenne (2 ans de plus que les non traités de la cohorte contrôle). • Ces résultats souffrent d’une absence de référence à des patients contrôles internes, notamment dans l’étude suédoise, qui préconise néanmoins de traiter le plus tôt possible avec l’ataluren. |
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Documents numériques (1)
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