Titre : | Allele-Specific Gene Editing Rescues Pathology in a Human Model of Charcot-Marie-Tooth Disease Type 2E |
Revue : | Frontiers in cell and developmental biology, 9 |
Auteurs : | Feliciano CM ; Wu K ; Watry HL ; Marley CBE ; Ramadoss GN ; Ghanim HY ; Liu AZ ; Zholudeva LV ; McDevitt TC ; Saporta MA ; Conklin BR ; Judge LM |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 16/08/2021 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | cellule souche pluripotente induite ; CRISPR/Cas9 ; édition génomique ; épigénétique ; maladie de Charcot-Marie-Tooth ; motoneurone ; recherche thérapeutique ; thérapie génique |
Mots-clés: | CRISPR-Cas9;Charcot-Marie-Tooth;dominant;gene editing;induced pluripotent stem cells;motor neurons;neuropathy; |
Lien associé : | Texte complet disponible sur PubMed Central (PMC) |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34485306 / DOI : 10.3389/fcell.2021.723023 |
N° Profil MNM : | 2021091 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34485306 |