Titre : | CMT : ouverture d’un premier centre français pour un nouvel essai du PXT3003 |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 15/07/2021 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | maladie de Charcot-Marie-Tooth |
Lien associé : |
Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site de l'Institut de Myologie Communiqué de presse de Pharnext du 12 juillet 2021 L’essai PREMIER sur Clinicaltrials.gov : NCT04762758 |
Texte intégral : |
Brève AFM L’essai international appelé « PREMIER », qui évalue les effets du PXT3003 dans la CMT1A, vient de démarrer en Europe et plus précisément en France, à Marseille. L’inclusion du premier participant européen à l’essai « PREMIER », un essai de phase III du PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A), vient d’être annoncé par la société Pharnext qui développe le produit. Il a été recruté au CHU de la Timone à Marseille. D’autres centres français devraient ouvrir progressivement. Si les résultats de cet essai sont concluants, la société pourrait constituer un dossier de demande de mise sur le marché pour le PXT3003. À propos du PXT3003 Ce candidat-médicament qui associe, à faibles doses, trois produits déjà commercialisés (le baclofène, le naltrexone et le sorbitol), vise à améliorer les anomalies des nerfs périphériques. Il avait montré des résultats encourageants dans le cadre de l’essai PLEO-CMT, un autre essai international de phase III d’une durée de 15 mois, qui s’est poursuivi par une phase d’extension de 9 mois. Des problèmes de stabilité du PXT3003 ont perturbé le déroulement de ces essais. Après avoir modifié la fabrication et le conditionnement de son candidat-médicament, la société Pharnext a donc mis en place ce nouvel essai de phase III nommé PREMIER, qui évalue contre placebo la sécurité d’utilisation et l’efficacité du PXT3003 pendant 15 mois. Il a débuté en mars 2021 dans un centre américain et prévoit d’inclure 350 participants atteints de CMT1A en Europe, aux États-Unis, au Canada et en Israël. Brève AIM PXT3003 dans la CMT1A : l’essai PREMIER débute en France Le premier centre investigateur français de l’essai PREMIER vient d’ouvrir : il s’agit du CHU de la Timone à Marseille qui vient de recruter le premier participant européen. D’autres centres français devraient également participer à cet essai international de phase III qui a démarré en mars dernier sur le territoire américain et se déroulera en Europe, au Canada et en Israël. Il prévoit d’inclure 350 participants atteints de CMT1A afin d’évaluer la sécurité d’utilisation et l’efficacité du PXT3003, une combinaison de baclofène, de naltrexone et de sorbitol qui vise à améliorer les anomalies des nerfs périphériques. Cet essai fait suite à un autre essai de phase III, l’essai PLEO-CMT, qui avait testé le PXT 3003 chez 235 participants atteints de CMT1A, avec des résultats encourageants mais il avait été perturbé par des problèmes dans la stabilité du PXT3003. Depuis, la fabrication et le conditionnement du produit ont été améliorées dans la perspective de l’essai PREMIER. |
Documents numériques (1)
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