Titre : | Open-Label Evaluation of Eteplirsen in Patients with Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 51 Skipping: PROMOVI Trial |
Revue : | Journal of Neuromuscular Diseases |
Auteurs : | McDonald CM ; Shieh PB ; Abdel Hamid HZ ; Connolly AM ; Ciafaloni E ; Wagner KR ; Goemans N ; Mercuri E ; Khan N ; Koenig E ; Malhotra J ; Zhang W ; Han B ; Mendell JR |
Type de document : | Article |
Editeur : | Netherlands, 08/06/2021 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne ; enfant ; essai clinique ; étéplirsen ; étude de cohorte |
Mots-clés: | Muscular dystrophy;clinical trial;duchenne;phase 3;safety;treatment efficacy; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34120909 / DOI : 10.3233/JND-210643 |
N° Profil MNM : | 2021061 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34120909 |
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