Titre : | Généthon a 30 ans ! : Dossier |
Revue : | VLM. Vaincre les myopathies, 194 |
Auteurs : | Dupuy-Maury F |
Type de document : | VLM |
Année de publication : | 09/2020 |
Pages : | p 11 |
Langues: | Français |
Résumé : |
Depuis sa création il y a trente ans, Généthon n’a cessé d’innover. Pionnier des cartes du génome humain, de l’identification de centaines de gènes responsables des maladies rares, puis de la thérapie génique, il a franchi toutes les étapes sur le chemin du médicament. Des centaines, et bientôt des milliers, de patients dans le monde bénéficient aujourd’hui de traitements issus de ses recherches. Et demain, ils devraient être encore plus nombreux grâce à ses futures innovations. Son objectif reste inchangé : démultiplier les traitements et les rendre accessibles aux malades.
- Un laboratoire unique au monde : Le Zolgensma®, inspiré des travaux de recherche de Généthon, est le premier médicament de thérapie génique pour une maladie neuromusculaire autorisé sur les marchés américain, européen et japonais pour traiter l’amyotrophie spinale de type 1. Sept autres produits nés des recherches du laboratoire sont en phase d’essai clinique. Durant trente ans, parfois contre vents et marées, Généthon a suivi le chemin du médicament qu’il s’était fixé dès l’origine. - A la rencontre des experts de Généthon : Pour concevoir des traitements et les amener jusqu’aux malades, Généthon s’est doté de compétences scientifiques et technologiques mais également de compétences dans les domaines du développement clinique et des partenariats. Certains experts y sont depuis sa création, d’autres viennent tout juste d’arriver. Ils nous font part de l’origine de leur investissement à Généthon, de leur travail actuel et de leur vision du laboratoire pour l’avenir. . Anne Galy, directrice de l'unité mixte de recherche Integrare. . Giuseppe Ronzitti, responsable de l'équipe Immunologie et maladies du foie. . Ana Buj-Bello, responsable de l'équipe Maladies neuromusculaires. . Patrick Santambien, responsable du développement technologique. . Angela Columbano, directrice Business développement et partenariats. . Mario Amendola, responsable de l'équipe Gene editing. . Gérald Perret, directeur des programmes. . Isabelle Richard, responsable de l'équipe Dystrophies musculaires progressives. - Les défis à relever pour continuer la révolution médicale : Généthon voit aujourd’hui ses recherches se transformer en traitements. Des succès qu’il a obtenus en partenariat avec des industriels sans renier ses valeurs de laboratoire à but non lucratif. Demain, il compte bien continuer dans cette voie atypique et innovante. Le point avec Frédéric Revah, son directeur général. |
Lien associé : | Site Internet de l'AFM-Téléthon |
Voir aussi : |