Titre : | Safety of Intradiaphragmatic Delivery of Adeno-Associated Virus-Mediated Alpha-Glucosidase (rAAV1-CMV-hGAA) Gene Therapy in Children Affected by Pompe Disease |
Revue : | Human gene therapy. Clinical development, 28, 4 |
Auteurs : | Corti M, Auteur ; Liberati C ; Smith BK ; Lawson A ; Tuna IS ; Conlon TJ ; Coleman KE ; Islam S ; Herzog RW ; Fuller DD ; Collins SW ; Byrne BJ |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 208 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | anticorps ; diaphragme ; effet indésirable ; enfant ; enzymothérapie ; essai clinique de phase 1/2 ; gène GAA ; immunomodulation ; maladie de Pompe à début précoce ; réponse immunitaire ; thérapie génique ; tolérance aux médicaments ; vecteur AAV1 ; vecteur adénoassocié |
Mots-clés: | AAV;Pompe disease;immune response;safety; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1089/humc.2017.146 / Pubmed : 29160099 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29160099 |
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